Elfabrio® (pegunigalsidase alfa)

1. Schiffmann R, Goker-Alpan O, Holida M, et al. Pegunigalsidase alfa, a novel PEGylated enzyme replacement therapy for Fabrydisease, provides sustained plasma concentrations and favorable pharmacodynamics: a 1-year phase 1/2 clinical trial. J Inherit Metab Dis. 2019;42(3):534-544. doi:10.1002/jimd.12080.
2. Elfabrio produktresumé, www.fass.se

Elfabrio (pegunigalsidas alfa) 2 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning. Rx. F. ATC-kod: A16AB20. Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer. Indikation: Långvarig enzymersättningsbehandling hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom (brist på alfagalaktosidas). Dosering och administreringssätt: Intravenös administration. Rekommenderad dos 1 mg/kg kroppsvikt, administrerad en gång varannan vecka. Behandling hanteras av läkare med erfarenhet av Fabrys sjukdom. Infusion av Elfabrio i hemmet kan övervägas om patienten tolererar infusionerna väl och inte har haft någon måttlig eller svår IRR under några månader. Varningar och försiktighet: Infusionsrelaterade reaktioner (IRR) och allergiliknande överkänslighetsreaktioner har rapporterats. De vanligaste rapporterade symtomen på IRR var överkänslighet, klåda, illamående, yrsel, frossa och muskelsmärta. De allergiliknande överkänslighetsreaktionerna kan omfatta lokalt angioödem (inklusive svullnad av ansikte, mun och hals), bronkospasm, hypotoni, generaliserad urtikaria, dysfagi, utslag, dyspné, blodvallning, bröstobehag, klåda och nästäppa. Om en svår allergiliknande- eller anafylaktisk reaktion uppkommer rekommenderas att behandlingen omedelbart avbryts och gällande standardrutiner för medicinsk akutbehandling följs. Graviditet/Amning: Användning av Elfabrio ska undvikas under graviditet om det inte är absolut nödvändigt. Okänt om Elfabrio utsöndras i bröstmjölk, en risk för barnet kan ej uteslutas. Hänsyn ska tas till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för kvinnan. Lokal kontakt: Chiesi Pharma AB, Klara Norra kyrkogata 34, 5 tr, 111 22 Stockholm, Tel: +46 8 753 35 20. För mer information samt pris se www.fass.se. Senaste datum för översyn av produktresumén: 2024-05-23.